Самый дорогой в мире препарат «Золгенсма» стоимостью более $2 млн, используемый для лечения спинальной мышечной атрофии, поступил в оборот в России, сообщили РБК в Центре развития перспективных технологий.
«Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей», – сказали в ЦРПТ.
В мире существуют три препарата для лечения спинальной мышечной атрофии – редкого генетического заболевания, при котором поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии и параличу мышц: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма».
В РФ раньше были зарегистрированы только первые два, а препарат «Золгенсма» закупали через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». Закупки шли даже несмотря на то, что регистрация препарата отсутствовала.
Официально власти разрешили применять «Золгенсму» в декабре 2021 года. Он отличается от «Спинразы» и «Рисдиплама» тем, что для лечения достаточно одного укола, но вводить лекарство необходимо в возрасте до двух лет. Младенцы, которым вводят «Золгенсму» в течение шести месяцев после рождения, перестают терять контроль над мышцами, но лекарство не может обратить вспять уже нанесенный ущерб.
SIA.RU: Главное
